Badania kliniczne szansą chorych na raka dzieci

Dynamiczny rozwój badań klinicznych jest ogromną szansą na leczenie chorych na raka dzieci również w Polsce. Z danych Agencji Badań Medycznych wynika, że co roku w naszym kraju uczestniczy w nich około 25 tys. pacjentów. Wpływają one na poprawę standardów leczenia.

Z badania opinii publicznej zrealizowanego na zlecenie Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży Instytutu Matki i Dziecka (IMiD) wynika, że aż 77 proc. Polaków uważa, że badania kliniczne nad leczeniem nowotworów dziecięcych są szansą dla najciężej chorych dzieci. 

Badania kliniczne – fundament nowoczesnych terapii

Badania kliniczne to starannie zaplanowane i rygorystycznie monitorowane procesy badawcze, których celem jest naukowa ocena skuteczności oraz bezpieczeństwa nowych metod leczenia, innowacyjnych leków, nowoczesnych procedur diagnostycznych czy też udoskonalonych sposobów prowadzenia terapii. To właśnie dzięki nim obiecujące odkrycia naukowe mogą zostać rzetelnie zweryfikowane, a następnie, po potwierdzeniu ich wartości i bezpieczeństwa, wprowadzone do standardowej praktyki klinicznej, bezpośrednio przyczyniając się do poprawy opieki zdrowotnej.

Zanim jakiekolwiek badanie kliniczne zostanie rozpoczęte, musi przejść wnikliwą ocenę i uzyskać zgodę m.in. niezależnej komisji bioetycznej. Zadaniem takiej komisji jest dogłębna analiza protokołu badania pod kątem jego wartości naukowej, etycznej, a przede wszystkim – bezpieczeństwa i poszanowania praw uczestników. Udział w badaniu klinicznym jest zawsze całkowicie dobrowolny. 

„Pacjent, a w przypadku dzieci — ich rodzice lub opiekunowie prawni, podejmują decyzję po otrzymaniu wyczerpujących i zrozumiałych informacji dotyczących celów badania, jego przebiegu, korzyści, możliwego ryzyka, a także dostępnych alternatywnych metod leczenia” — wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Anna Raciborska, kierownik Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży w Instytucie Matki i Dziecka.

Procedury związane z kwalifikacją i prowadzeniem badań pediatrycznych należą do najbardziej restrykcyjnych w całej medycynie. Zespół prowadzący badanie kliniczne to multidyscyplinarna grupa specjalistów – lekarzy, psychologów, koordynatorów badań i pielęgniarek klinicznych – którzy na co dzień wspierają dziecko i całą jego rodzinę.

Specyfika chorób nowotworowych u dzieci – dlaczego potrzebują dedykowanych badań?

Choroby nowotworowe u dzieci stanowią odrębną grupę schorzeń, znacząco różniącą się od nowotworów występujących u osób dorosłych pod względem biologii, dynamiki rozwoju i odpowiedzi na leczenie. Wiele z nich to choroby rzadkie, często o specyficznym przebiegu, wymagające wysoce zindywidualizowanego podejścia. Organizm dziecka, będący w nieustannym procesie wzrostu, inaczej metabolizuje leki, jego układ odpornościowy wciąż dojrzewa, a poszczególne narządy są bardziej wrażliwe na potencjalne działania niepożądane terapii. Dlatego metody skuteczne u dorosłych mogą być nieodpowiednie lub zbyt ryzykowne dla dzieci.

„Dzieci to nie mali dorośli. Nowotwory u najmłodszych przebiegają inaczej, często są bardziej agresywne, ale też często lepiej reagują na leczenie – pod warunkiem, że jest ono odpowiednio dopasowane. Celem badań klinicznych w onkologii dziecięcej jest opracowywanie terapii nie tylko skutecznych, ale i jak najmniej obciążających. W badaniach klinicznych możemy sprawdzać skuteczność nowych terapii, które mogą zwiększać szanse na wyzdrowienie i jednocześnie ograniczać odległe powikłania leczenia, np. problemy z płodnością, sercem czy układem odpornościowym” – podkreśla prof. Raciborska.

„Chcemy, żeby nasi pacjenci nie tylko wrócili do zdrowia, ale też żyli później pełnią życia” – dodaje specjalistka. 

Rozwój badań klinicznych w Polsce

W ciągu ostatnich 25 lat Polska zajęła znaczącą pozycję na światowej mapie badań klinicznych, plasując się obecnie na 11. miejscu na świecie i 8. w Europie pod względem ich dostępności. Z danych Agencji Badań Medycznych wynika, że co roku w naszym kraju w badaniach klinicznych uczestniczy około 25 tys. pacjentów. 

Rok 2023 był pod tym względem rekordowy – złożono aż 784 wnioski o pozwolenie na prowadzenie badań klinicznych, z czego istotna część, bo 40 wniosków, dotyczyła badań niekomercyjnych . Są to badania finansowane nie przez firmy farmaceutyczne, lecz przez państwowe ośrodki i instytucje naukowe, często inicjowane bezpośrednio przez lekarzy i naukowców w odpowiedzi na konkretne potrzeby pacjentów. Co ważne, największy odsetek badań prowadzonych w Polsce dotyczy onkologii, w tym również onkologii dziecięcej.

„Dzięki współpracy z Agencją Badań Medycznych możemy prowadzić badania, które są skoncentrowane na najważniejszych potrzebach dzieci z nowotworami rzadkimi, takimi jak histiocytozy czy guzy kości. To daje nam możliwość rozwijania metod leczenia, których wcześniej po prostu nie było. Obecnie w Klinice Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Instytutu Matki i Dziecka prowadzonych jest 7 różnego rodzaju niekomercyjnych projektów, które dają dzieciom możliwość skorzystania z najnowocześniejszych terapii, m.in. w przypadku, gdy standardowe leczenie nie przynosi oczekiwanych rezultatów” – wyjaśnia prof. Raciborska.

Społeczne postrzeganie badań klinicznych u dzieci

Badanie  opinii publicznej przeprowadzone na zlecenie Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży Instytutu Matki i Dziecka przez ABR SESTA w marcu br. pokazuje, że 77 proc. Polaków postrzega badania kliniczne jako szansę dla dzieci z ciężkimi przypadkami chorób nowotworowych (przeciwnego zdania jest tylko 4 proc. respondentów). Mimo to świadomość społeczna wymaga poprawy: jedynie 51 proc. respondentów wie, że takie badania są prowadzone. Jednocześnie istnieje duże zapotrzebowanie na rzetelne informacje – 64 proc. badanych (i aż 73 proc. rodziców dzieci do 18. roku życia) chce pogłębić swoją wiedzę na temat nowotworów dziecięcych. Fakt, że ponad połowa respondentów słyszała o badaniach klinicznych jako metodzie leczenia u dzieci, stanowi dobry punkt wyjścia do dalszych działań edukacyjnych.

Edukacja i systemowe wsparcie drogą do lepszych terapii

Wyniki raportu ABR SESTA jednoznacznie wskazują na konieczność zwiększenia działań edukacyjnych w tym zakresie. Potrzeba ta jest sygnalizowana przez społeczeństwo – 70 proc. badanych uważa, że temat chorób nowotworowych u dzieci i badań klinicznych powinien być obecny w programach szkolnych, a 75 proc. oczekuje jego częstszego pojawiania się w mediach. Skuteczna edukacja, zapewnienie łatwego dostępu do wiarygodnych informacji o prowadzonych badaniach klinicznych oraz ciągły rozwój wysokospecjalistycznych ośrodków onkologii dziecięcej to działania, które muszą być realizowane równolegle. Zintegrowane podejście jest kluczem do poprawy wyników leczenia i jakości życia młodych pacjentów.

Międzynarodowy Dzień Badań Klinicznych, obchodzony 20 maja, jest doskonałą okazją, aby przypomnieć, że każdy postęp w medycynie zaczyna się od fundamentalnego pytania: „co możemy zrobić lepiej?”. Odpowiedzi na to pytanie często przynoszą właśnie niekomercyjne badania kliniczne, które otwierają nowe horyzonty w terapiach dla dzieci.

Photo by Julia Koblitz on Unsplash